艾斯拓康mRNA药物研发取得的进展

　　艾斯拓康mRNA团队在短时间内掌握并运用核心技术，自主研发成功了纳米脂质体递送技术，靶向性LNP，高表达 mRNA框架结构，以及mRNA生产和纯化的关键技术。到目前为止，我们已经成功申请了五项中国专利，其中一项已经收到专利授权通知书。我们的可电离阳离子脂质体拥有完全不同于任何公司和研究机构发表的分子结构，彻底打破了该领域的国际专利壁垒；该脂质体完全由我们自己设计、合成并验证了具有体内外高效率表达、免疫原性强、具有免疫器官靶向性等优势；此技术使我们的递送平台达到了国际领先的技术水平。

　　艾斯拓康自主研发了低毒性、高表达、靶向性好的核酸药物递送载体——脂质纳米颗粒（lipid nanoparticles, LNP）。经过分子结构设计、化学合成、配方筛选和优化、体内和体外表达、组织分布、毒理实验等复杂而全面的实验流程，最终筛选出了多个mRNA递送系统(LNP)，包括：肝脏中高表达LNP递送系统、免疫器官靶向性LNP递送系统、CNS靶向性LNP递送系统。研究成果一：自主研发的可电离脂质，克服了专利壁垒，与磷脂、胆固醇和含有聚乙二醇的脂质形成的LNP递送系统，与Moderna新冠疫苗递送载体相比，mRNA包封率高、全身毒性低、表达量高，在肝脏中的表达量占全身总表达量的90%，克服了递送载体专业壁垒高、全身毒性大、表达量低的难题。研究成果二：全身毒性是递送载体最大的痛点之一，为最大程度的降低LNP递送系统的毒性、提高有效性，自主研发了6个免疫器官靶向性LNP递送系统，其淋巴结靶向性均大于90%，从而大大降低了全身毒性和给药剂量。